OUR SCIENCE
YEPBIO is a neurodegeneration-focused biotech developing an integrated precision medicine approach for Parkinson’s disease (PD), combining disease-modifying therapeutics (DMTs) with blood-based early diagnostic biomarkers and diagnostic kits. Backed by the scientific ownership of our team, which first discovered and characterized PARIS (ZNF746), we have established PARIS as a highly relevant and emerging top-tier pathogenic axis across both genetic and sporadic PD. Our lead asset, YPD-01, is the world’s first oral first-in-class small-molecule candidate designed to directly target PARIS. Through the integration of therapeutics and companion diagnostics, YEPBIO seeks to maximize clinical success and commercial value by enabling PARIS-subtype stratification.
YEPBIO는 파킨슨병(PD)에서 질병 진행을 조절하는 질병원인치료제(DMT)와 혈액 기반 조기진단 바이오마커·진단키트를 통합 개발하는 퇴행성 뇌질환 전문 바이오벤처입니다. 당사 연구진은 PARIS(ZNF746)를 최초로 발견·규명한 연구 오너십을 바탕으로, PARIS가 유전성 및 산발성 파킨슨병 모두에서 공통적 연관성이 높으며, 축적되고 있는 파킨슨병의 최상위 핵심 병리축임을 입증해 왔습니다. 핵심 파이프라인 YPD-01은 PARIS를 직접 표적하며 세계 최초 First-in-class 경구용 소분자 후보물질로, 치료제와 동반진단을 결합한 정밀의학 전략을 통해 PARIS-Subtype 분류를 통한 임상 성공 가능성과 사업화 가치를 동시에 극대화하고 있습니다.
Precision Disease-Modifying Therapeutics in Parkinson’s Disease
Targeting PARIS (ZNF746)
YepBio is developing a first-in-class small-molecule therapeutic that modulates PARIS (ZNF746), a transcriptional repressor whose accumulation contributes to mitochondrial dysfunction and dopaminergic neuron loss in Parkinson’s disease (PD).
Our central thesis is that a biologically and genetically definable PARIS-PD subtype exists, characterized by elevated PARIS levels and/or specific ZNF746 variants associated with faster disease progression. By focusing on this enriched population, we aim to improve the probability of success in early clinical trials through biomarker-driven patient selection, mechanistic readouts, and a streamlined development path.
This is a precision-medicine approach grounded in over 15 years of mechanistic research, human validation data, prioritization by the Michael J. Fox Foundation (MJFF), and operational advantages in Korea.
PARIS (ZNF746) 표적 치료 전략
YepBio는 파킨슨병(PD)에서 미토콘드리아 기능 장애와 도파민 신경세포 손실을 유발하는 핵심 기전 중 하나로 알려진 PARIS(ZNF746) 단백질을 조절하는 first-in-class 소분자 치료제를 개발하고 있습니다.
PARIS는 전사 억제 단백질(transcriptional repressor)로, 비정상적으로 축적될 경우 PGC-1α 경로를 억제하여 미토콘드리아 기능 저하와 도파민 신경세포의 퇴행을 유발하는 것으로 알려져 있습니다.
YepBio의 핵심 가설은 생물학적 및 유전적으로 정의 가능한 “PARIS-PD” 아형(subtype)이 존재한다는 것입니다. 이 아형은 다음과 같은 특징을 가질 것으로 예상됩니다.
• PARIS 단백질의 비정상적 축적
• ZNF746 유전자 변이
• 상대적으로 빠른 질병 진행 속도
YepBio는 이러한 환자군을 바이오마커 기반으로 선별(enriched population)하여 초기 임상시험에서 성공 확률을 높이고자 합니다. 이를 위해 다음과 같은 전략을 적용하고 있습니다.
• 바이오마커 기반 환자 선별
• 기전 중심(mechanistic) 임상 지표 설정
• 정밀의학 기반의 효율적인 임상 개발 경로
이 접근법은 15년 이상 축적된 기전 연구, 인체 기반 검증 데이터, Michael J. Fox Foundation(MJFF)의 연구 우선순위 지정, 그리고 한국에서의 임상 및 연구 수행의 운영적 장점을 기반으로 한 정밀의학 기반 치료 전략입니다.
YPD-01
Patent number 10-2186761
The world’s first small-molecule therapy designed to inhibit PARIS.
YPD-01 restores PGC-1α signaling and supports mitochondrial resilience in dopaminergic neurons.
• Restores PGC-1α expression in key brain regions
• Protects dopaminergic neurons across multiple PD models
• Improves motor function in animal models
• Shows a robust pharmacokinetic, BBB and safety profile
특허번호 10-2186761
파킨슨병 치료제
PARIS(ZNF746)를 표적으로 하는
세계 최초의 파킨슨병 질병변형 소분자 치료제.
YPD-01은 PGC-1α 신호 회복을 통해 미토콘드리아 기능을 보호하고
도파민 신경세포의 퇴행을 억제하는 것을 목표로 합니다.
주요 연구 결과:
• 주요 뇌 영역에서 PGC-1α 발현 회복
• 다양한 파킨슨병 모델에서 도파민 신경세포 보호 효과 확인
• 동물 모델에서 운동 기능 개선
• 우수한 약동학(PK), 혈뇌장벽(BBB) 투과성 및 안전성 프로파일 확인
Landmark 2011 Paper (Discovery of PARIS)
• Title: PARIS (ZNF746) Repression of PGC-1α Contributes to Neurodegeneration in Parkinson's Disease
• Authors: Joo-Ho Shin et al. (Ted Dawson lab, Johns Hopkins)
• Journal: Cell (Volume 144, Issue 5, March 4, 2011)
PubMed: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/21376232/
• Full text (PMC open access): https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC3063894/
• Cell journal full text: https://www.cell.com/fulltext/S0092-8674(11)00124-3
• DOI: 10.1016/j.cell.2011.02.010 (Cited over 1,100 times; this is the seminal work introducing PARIS as a parkin substrate that represses PGC-1α and links to dopaminergic neurodegeneration.)
Key Follow-Up Studies
PARIS farnesylation prevents neurodegeneration in models of Parkinson's disease (2021) Jo et al., Science Translational Medicine PubMed: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34321320/
(Shows farnesylation as a protective modification; strong preclinical therapeutic implications.)
Proximity proteomic analysis of the NRF family reveals the Parkinson's disease protein ZNF746/PARIS as a co-complexed repressor of NRF2 (2023) LaPak et al., Science Signaling PubMed: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38085818/
Full text (open access via PMC): https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10760916/
(Links PARIS/ZNF746 to NRF2 repression and oxidative stress in PD models.)
Preclinical studies and transcriptome analysis in a model of Parkinson's disease with dopaminergic ZNF746 expression (2025) Kim et al., Molecular Neurodegeneration PubMed: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40022229/
(Recent transgenic mouse model showing selective dopaminergic loss, neuroinflammation, and transcriptomic changes; supports rapid preclinical testing.)
Genetic variants of ZNF746 and the level of plasma Parkin, PINK1, and ZNF746 proteins in patients with Parkinson's disease (2025) Dorszewska et al. Link: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2667242125000168
(Human genetic and protein-level correlations in PD patients.)
For a broader search on PubMed (ZNF746 OR PARIS AND Parkinson's), use: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/?term=(ZNF746+OR+PARIS)+AND+Parkinson%27s
